martedì 16 settembre 2014

SCLEROSI MULTIPLA: UN FARMACO CONTRO LA RIDUZIONE DEL CERVELLO

Sono stati presentati a Boston i nuovi studi sulla molecola Fingolimod.  Recenti studi (il farmaco è attualmente somministrato a 100.000 i malati nel mondo) dimostrano l'efficacia del farmaco nel contenere la perdita di volume cerebrale nella forma più diffusa di sclerosi multipla, quella remittente.

Tomografia computerizzata del cranio umano - Shutterstock 
Nel mondo si contano circa 2,3 milioni di persone colpite da Sclerosi multipla (Sm), i cui sintomi peggiori sono rappresentati dalla perdita progressiva dei movimenti e della memoria. La molecola studiata, agendo sul cervello e proteggendolo, si sarebbe dimostrata in grado di rallentare i sintomi e la progressione della disabilità nei pazienti.

Secondo i ricercatori, i nuovi studi hanno dimostrato che il farmaco fa diminuire significativamente la perdita di volume del cervello nei pazienti, riducendo così nel lungo termine la progressione della disabilità nella Sm. Il cervello normalmente  subisce un restringimento con l'età, ma negli individui affetti da Sm tutto ciò avviene a un ritmo 3-5 volte superiore. La perdita di volume cerebrale, inoltre, nella Sm inizia molto presto, anche prima che i sintomi si manifestino, ed è associata con una perdita di funzioni fisiche (movimenti) e cognitive (memoria).


I dati presentati da Novartsial Congresso congiunto ACTRIMS-ECTRIMS in corso a Boston, USA, confermano l'efficacia di fingolimod nel raggiungere la "non attività di malattia" (NEDA - no evidence of disease activity) nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittante su tutti e quattro i parametri chiave della malattia: recidive, lesioni alla risonanza magnetica per immagini (MRI), perdita di volume cerebrale e progressione della disabilità. In particolare, i pazienti trattati con fingolimod hanno una probabilità oltre 4 volte maggiore di raggiungere lo status NEDA per questi quattro parametri (odds ratio 4.41; 95% CI 3.03-6.42; p<0.0001) [1].

Lo status NEDA è attualmente definito come assenza di recidive, di lesioni all’MRI e di progressione della disabilità. Queste nuove analisi degli studi di fase III FREEDOMS e FREEDOMS II rafforzano il valore di includere la perdita di volume cerebrale nella definizione di NEDA: l'inserimento di questo parametro potrebbe permettere di avere un quadro più completo dello stato di malattia del paziente con sclerosi multipla, compreso il danno profondo.

“L'adozione di una definizione più completa di NEDA, che includa la perdita di volume cerebrale, consentirebbe una valutazione più dettagliata dell'attività di malattia nei pazienti con sclerosi multipla”,afferma Vasant Narasimhan, Global Head of Development, Novartis Pharmaceuticals. “I dati evidenziano la comprovata efficacia di fingolimod, in base a questa nuova e più accurata definizione, su tutti e quattro i parametri chiave della sclerosi multipla”.

La perdita di funzionalità fisica e cognitiva è determinata da due tipi di danno, che contribuiscono entrambi alla perdita di neuroni e di tessuto cerebrale: lesioni infiammatorie distinte (danno focale) e processi neurodegenerativi infiammatori diffusi (danno diffuso). Il danno focale causa la perdita di tessuto cerebrale e clinicamente si manifesta con le ricadute. Il danno diffuso, spesso non osservato e presente già negli stadi iniziali di malattia, è anch’esso associato alla perdita di tessuto cerebrale e contribuisce all’accumulo di disabilità [2-4].

La ridefinizione dello status NEDA, con l'inclusione di tutti i quattro parametri chiave della sclerosi multipla, permetterebbe di individuare entrambi i tipi di danno, consentendo ai medici una valutazione globale e bilanciata della malattia e degli effetti dei trattamenti


La sclerosi multipla

La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronica del sistema nervoso centrale (SNC), che compromette il normale funzionamento del cervello, del nervo ottico e del midollo spinale5. L’evoluzione della SM si traduce in una progressiva perdita sia della funzionalità fisica (come la difficoltà a camminare) sia di quella cognitiva (come la difficoltà a svolgere attività mentali, o problemi di memoria) [6]. Questo ha un notevole impatto negativo sui circa 2,3 milioni di persone nel mondo affette da SM7. La malattia insorge all’inizio dell’età adulta, nella maggior parte dei casi a un’età compresa tra i 20 e i 40 anni [8].


Riferimenti

  1. Kappos L et al. Inclusion of brain volume loss in a revised measure of multiple sclerosis disease-activity freedom: the effect of fingolimod. Abstract presented at: 2014 Joint ACTRIMS-ECTRIMS Meeting; September 10-13, 2014; Boston, Massachusetts. Abstract 1570. Free communication FC1.5.
  2. Filippi M et al. Association between pathological and MRI findings in multiple sclerosis. Lancet Neurol. 2012 Apr;11(4):349-60.
  3. Kutzelnigg A et al. Cortical demyelination and diffuse white matter injury in multiple sclerosis. Brain. 2005 Nov;128(Pt 11):2705-12.
  4. Sormani MP, Arnold DL & De Stefano N. Treatment effect on brain atrophy correlates with treatment effect on disability in multiple sclerosis. Ann Neurol. 2014 Jan;75(1):43-9.
  5. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmedhealth/PMH0001747/. Accessed April 2014.
  6. http://www.nationalmssociety.org/about-multiple-sclerosis/what-we-know-about-ms/symptoms/index.aspx. Accessed April 2014
  7. http://www.msif.org/includes/documents/cm_docs/2013/m/msif-atlas-of-ms-2013-report.pdf?f=1. Accessed April 2014.
  8. http://emsp.org/multiple-sclerosis/ms-fact-sheet. Accessed April 2014

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